25–28 мая в Москве проходит юбилейный Международный научный конгресс «Генетика XXI века», партнером которого выступает НАНОЛЕК.

Событие масштабное не только по тематике, но и по международному уровню профессионального сообщества генетиков. Конгресс приурочен к 50-летнему юбилею Федерального государственного бюджетного научного учреждения «Медико-генетический научный центр» и 50-летнему юбилею медико-генетической службы Российской Федерации.

Юбилейные мероприятия проводят ФГБНУ «Медико-генетический научный центр», Российское общество медицинских генетиков, Ассоциация медицинских генетиков при поддержке European Society of Human Genetics, Министерства науки и высшего образования Российской Федерации и Министерства здравоохранения Российской Федерации.

Среди множества важных тем к обсуждению также предложена и конференция «Орфанные болезни». Говоря простым языком, орфанные заболевания – это редкие заболевания, как правило, генетические, которые поражают небольшую популяцию человечества. Такие заболевания сопровождают человека всю его жизнь, а некоторые виды таких заболеваний появляются в детстве и по статистике 30% детей не доживают до 5 лет.

Острая проблематика заключается в том, что такие заболевания являются тяжелыми, но из-за того, что они носят не массовый характер, найти достаточное финансирование для исследований и создания лекарств весьма сложно. Но даже если болезнь «попала в сети» на раннем этапе развития, то ее лечение имеет очень высокую стоимость.

Одним из таких редких заболеваний является мукополисахаридоз 2 типа или синдром Хантера. До начала 2018 года в России существовал только один препарат для лечения синдрома, но в конце января 2018 года оригинальный препарат для лечения был зарегистрирован в России биофармацевтической компанией НАНОЛЕК в рамках сотрудничества с южнокорейской компанией Green Cross.

В рамках юбилейного конгресса «Генетика 21 век», посвященного пятидесятилетию генетической службы в России, профессор медицинского центра Самсунг (Сеул, Корея) Jin Dong-Kyu рассказал о своем опыте лечения пациентов с мукополисахаридозом 2 типа, а также поделился опытом применения препарата для лечения этого заболевания в Корее, где насчитывается более 40 пациентов.

На биофармацевтическом заводе НАНОЛЕК в Кировской области проводится первый этап локализации производства препарата. Производство оригинального лекарства в нашей стране обеспечит бесперебойное наличие спасительного лекарства страдающим от редкого заболевания пациентам. Кроме того, отечественное производство поможет уменьшить финансовую нагрузку на федеральный бюджет, т.к. при сопоставимой эффективности препарат имеет более низкую стоимость, а это значит, что появятся средства на новые исследования, которые спасут много жизней в будущем, обеспечив своевременной, качественной терапией пациентов с редкими заболеваниями, входящими в программу высокозатратных нозологий. К настоящему времени 5 пациентов на территории РФ успешно получают лечение препаратом компании НАНОЛЕК.

Основная категория пациентов синдромом Хантера — это дети. А здоровье детей — один из приоритетов большой президентской программы “Десятилетие детства”, которая стартовала в 2018 году. Усилия, которые предпринимаются для того, чтобы это десятилетие было наполнено реальными шагами и действиями, дают положительный эффект уже сегодня.

Справочно: южнокорейская биофармацевтическая компания Green Cross основана 5 октября 1967 г., со штаб-квартирой в городе Йонъин, Южная Корея. Компания занимается исследованиями, разработкой, производством и продажей биотерапевтических препаратов, включая белки плазмы, рекомбинантные антитела и вакцины. Green Cross разработала третью в мире вакцину против гепатита В в 1983 году, первую в мире вакцину против эпидемической геморрагической лихорадки в 1988 году, вторую в мире вакцину против ветряной оспы в 1995 году, четвертый в мире рекомбинантный антигемофильный препарат и второе в мире лечение синдрома Хантера” в 2012 году.